Ức Chế Bổ Thể C5 Bằng Vemircopan Để Điều Trị Bệnh Nhược Cơ
|
Được tóm tắt & phiên dịch bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
|
Đăng vào ngày 17 tháng 7 năm 2026
|
Sự hoạt hóa thành phần bổ thể C5 đóng vai trò trung tâm trong sự phá hủy khớp thần kinh cơ ở bệnh nhân nhược cơ có kháng thể thụ thể acetylcholine dương tính. Các kháng thể đơn dòng nhắm vào C5, chẳng hạn như eculizumab và ravulizumab, đã chứng minh lợi ích lâm sàng đáng kể nhưng cần phải tiêm tĩnh mạch và liên quan đến những lo ngại quan trọng về an toàn. Để tìm kiếm một phương pháp thay thế cho việc ức chế bổ thể, một nghiên cứu gần đây đã đánh giá vemircopan, một chất ức chế yếu tố D đường uống, ở bệnh nhân nhược cơ.
Xuất Bản: Tạp Chí Của Hiệp Hội Y Khoa Hoa Kỳ, Thần Kinh Học
Nguồn Tài Trợ: AstraZeneca
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 đã tuyển chọn 70 người tham gia với độ tuổi trung bình là 54 tuổi, mắc bệnh nhược cơ có kháng thể thụ thể acetylcholine dương tính. Ở thời điểm ban đầu, những người tham gia có điểm số trung bình về Hoạt động sinh hoạt hàng ngày của bệnh nhược cơ (MG-ADL) là 9, cho thấy sự suy giảm vừa phải trong các chức năng như nhai, nuốt, nói, thở và vận động chân tay. Sức mạnh cơ bắp cũng được đánh giá bằng thang điểm Loasthenia Gravis định lượng (QMG), với điểm số ban đầu trung bình của người tham gia là 14 trên thang điểm tối đa là 39, phản ánh tình trạng yếu cơ đáng kể. Người tham gia được phân ngẫu nhiên để nhận giả dược hoặc vemircopan đường uống với liều 120 mg hoặc 180 mg hai lần mỗi ngày. Không giống như eculizumab và ravulizumab, hai loại thuốc ức chế trực tiếp C5, vemircopan nhắm mục tiêu vào yếu tố bổ thể D, một enzyme thượng nguồn trong con đường bổ thể thay thế. Bằng cách ức chế yếu tố D, vemircopan gián tiếp làm giảm sự hoạt hóa của C5 và tổn thương mô do bổ thể gây ra.
Sau tám tuần điều trị, các nhà nghiên cứu không tìm thấy sự khác biệt đáng kể giữa nhóm vemircopan và nhóm giả dược về sự cải thiện điểm số MG-ADL hoặc QMG. Mặc dù các tác dụng phụ xảy ra thường xuyên hơn ở những bệnh nhân dùng vemircopan, hầu hết đều nhẹ và tự khỏi mà không cần can thiệp lớn. Các nhà nghiên cứu cho rằng việc không thấy lợi ích điều trị có thể đo lường được có thể bị ảnh hưởng bởi hiệu ứng giả dược đáng kể, điều thường thấy ở các rối loạn thần kinh. Họ cũng lưu ý rằng việc đánh giá điểm MG-ADL hàng tuần thường xuyên có thể đã khuếch đại thêm phản ứng giả dược. Cần có các nghiên cứu lớn hơn với thời gian theo dõi dài hơn và lịch trình đánh giá thay thế để xác định rõ hơn tiềm năng lâm sàng của việc ức chế yếu tố D đường uống trong bệnh nhược cơ.
Xuất Bản: Tạp Chí Của Hiệp Hội Y Khoa Hoa Kỳ, Thần Kinh Học
Nguồn Tài Trợ: AstraZeneca
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 đã tuyển chọn 70 người tham gia với độ tuổi trung bình là 54 tuổi, mắc bệnh nhược cơ có kháng thể thụ thể acetylcholine dương tính. Ở thời điểm ban đầu, những người tham gia có điểm số trung bình về Hoạt động sinh hoạt hàng ngày của bệnh nhược cơ (MG-ADL) là 9, cho thấy sự suy giảm vừa phải trong các chức năng như nhai, nuốt, nói, thở và vận động chân tay. Sức mạnh cơ bắp cũng được đánh giá bằng thang điểm Loasthenia Gravis định lượng (QMG), với điểm số ban đầu trung bình của người tham gia là 14 trên thang điểm tối đa là 39, phản ánh tình trạng yếu cơ đáng kể. Người tham gia được phân ngẫu nhiên để nhận giả dược hoặc vemircopan đường uống với liều 120 mg hoặc 180 mg hai lần mỗi ngày. Không giống như eculizumab và ravulizumab, hai loại thuốc ức chế trực tiếp C5, vemircopan nhắm mục tiêu vào yếu tố bổ thể D, một enzyme thượng nguồn trong con đường bổ thể thay thế. Bằng cách ức chế yếu tố D, vemircopan gián tiếp làm giảm sự hoạt hóa của C5 và tổn thương mô do bổ thể gây ra.
Sau tám tuần điều trị, các nhà nghiên cứu không tìm thấy sự khác biệt đáng kể giữa nhóm vemircopan và nhóm giả dược về sự cải thiện điểm số MG-ADL hoặc QMG. Mặc dù các tác dụng phụ xảy ra thường xuyên hơn ở những bệnh nhân dùng vemircopan, hầu hết đều nhẹ và tự khỏi mà không cần can thiệp lớn. Các nhà nghiên cứu cho rằng việc không thấy lợi ích điều trị có thể đo lường được có thể bị ảnh hưởng bởi hiệu ứng giả dược đáng kể, điều thường thấy ở các rối loạn thần kinh. Họ cũng lưu ý rằng việc đánh giá điểm MG-ADL hàng tuần thường xuyên có thể đã khuếch đại thêm phản ứng giả dược. Cần có các nghiên cứu lớn hơn với thời gian theo dõi dài hơn và lịch trình đánh giá thay thế để xác định rõ hơn tiềm năng lâm sàng của việc ức chế yếu tố D đường uống trong bệnh nhược cơ.