Ecopipam Làm Giảm Sự Tái Phát Chứng Co Giật Ở Bệnh Nhân Mắc Hội Chứng Tourette
|
Được tóm tắt & phiên dịch bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
|
Đăng vào ngày 19 tháng 6 năm 2026
|
Điều trị hành vi là phương pháp hàng đầu cho hội chứng Tourette. Khi các can thiệp hành vi không kiểm soát được triệu chứng một cách hiệu quả, thuốc như chất chủ vận thụ thể α2-adrenergic hoặc chất điều biến thụ thể dopamine D2 có thể được kê đơn. Tuy nhiên, việc sử dụng chúng có thể bị hạn chế bởi các tác dụng phụ, bao gồm an thần, tăng cân và các triệu chứng ngoại tháp. Để giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng này, một nghiên cứu gần đây được công bố trên tạp chí Journal of the American Medical Association đã đánh giá ecopipam, một chất đối kháng thụ thể dopamine D1 chọn lọc, để điều trị hội chứng Tourette.
Nguồn Tài Trợ: Emalex Biosciences Inc.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đã tuyển chọn 216 người tham gia đáp ứng các tiêu chí chẩn đoán DSM-5 cho hội chứng Tourette. Ở thời điểm ban đầu, nhóm nghiên cứu có điểm số trung bình trên Thang đánh giá mức độ nghiêm trọng tic toàn cầu Yale (YGTSS-TTS) khoảng 34, cho thấy gánh nặng tic đáng kể. Trong giai đoạn điều trị mở ban đầu, tất cả những người tham gia đều được dùng ecopipam với liều 1,8 mg/kg trọng lượng cơ thể mỗi ngày. Trong số đó, 104 bệnh nhân đạt được mức giảm ít nhất 25% điểm YGTSS-TTS và sau đó được phân ngẫu nhiên để tiếp tục dùng ecopipam hoặc chuyển sang dùng giả dược.
Sau 12 tuần theo dõi, những bệnh nhân tiếp tục điều trị bằng ecopipam có nguy cơ bị triệu chứng xấu đi thấp hơn 53% so với những người chuyển sang dùng giả dược. Tình trạng bệnh trở nặng được định nghĩa là mất đi ít nhất một nửa mức độ cải thiện đạt được trong giai đoạn điều trị ban đầu. Lợi ích của việc tiếp tục điều trị bằng ecopipam được quan sát thấy ở cả bệnh nhân nhi và người lớn. Những phát hiện này cho thấy ecopipam có thể hiệu quả trong việc duy trì kiểm soát triệu chứng ở những bệnh nhân ban đầu đáp ứng với điều trị. Tuy nhiên, thiết kế nghiên cứu có những hạn chế quan trọng. Chỉ những người tham gia cho thấy phản ứng thuận lợi trong giai đoạn không che giấu mới được đưa vào phần ngẫu nhiên của thử nghiệm. Do đó, các phát hiện chủ yếu phản ánh khả năng duy trì sự cải thiện của thuốc hơn là hiệu quả tổng thể của nó trong quần thể bệnh nhân mắc hội chứng Tourette rộng hơn. Các nghiên cứu trong tương lai nên đánh giá kết quả ở những bệnh nhân chưa từng điều trị và ở những người ban đầu không đáp ứng với ecopipam.
Nguồn Tài Trợ: Emalex Biosciences Inc.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đã tuyển chọn 216 người tham gia đáp ứng các tiêu chí chẩn đoán DSM-5 cho hội chứng Tourette. Ở thời điểm ban đầu, nhóm nghiên cứu có điểm số trung bình trên Thang đánh giá mức độ nghiêm trọng tic toàn cầu Yale (YGTSS-TTS) khoảng 34, cho thấy gánh nặng tic đáng kể. Trong giai đoạn điều trị mở ban đầu, tất cả những người tham gia đều được dùng ecopipam với liều 1,8 mg/kg trọng lượng cơ thể mỗi ngày. Trong số đó, 104 bệnh nhân đạt được mức giảm ít nhất 25% điểm YGTSS-TTS và sau đó được phân ngẫu nhiên để tiếp tục dùng ecopipam hoặc chuyển sang dùng giả dược.
Sau 12 tuần theo dõi, những bệnh nhân tiếp tục điều trị bằng ecopipam có nguy cơ bị triệu chứng xấu đi thấp hơn 53% so với những người chuyển sang dùng giả dược. Tình trạng bệnh trở nặng được định nghĩa là mất đi ít nhất một nửa mức độ cải thiện đạt được trong giai đoạn điều trị ban đầu. Lợi ích của việc tiếp tục điều trị bằng ecopipam được quan sát thấy ở cả bệnh nhân nhi và người lớn. Những phát hiện này cho thấy ecopipam có thể hiệu quả trong việc duy trì kiểm soát triệu chứng ở những bệnh nhân ban đầu đáp ứng với điều trị. Tuy nhiên, thiết kế nghiên cứu có những hạn chế quan trọng. Chỉ những người tham gia cho thấy phản ứng thuận lợi trong giai đoạn không che giấu mới được đưa vào phần ngẫu nhiên của thử nghiệm. Do đó, các phát hiện chủ yếu phản ánh khả năng duy trì sự cải thiện của thuốc hơn là hiệu quả tổng thể của nó trong quần thể bệnh nhân mắc hội chứng Tourette rộng hơn. Các nghiên cứu trong tương lai nên đánh giá kết quả ở những bệnh nhân chưa từng điều trị và ở những người ban đầu không đáp ứng với ecopipam.