Sử Dụng Sotatercept Để Kiểm Soát Tăng Huyết Áp Động Mạch Phổi
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 21 tháng 11 năm 2025
|
Tăng áp động mạch phổi (PAH) là tình trạng hẹp các mạch máu phổi làm hạn chế lưu lượng máu đến phổi và làm suy yếu trao đổi khí. Các phương pháp điều trị hiện tại chỉ mang lại lợi ích một phần và không ngăn chặn hoàn toàn sự tiến triển của bệnh, tỷ lệ mắc bệnh hoặc tử vong. Một nghiên cứu gần đây được hỗ trợ bởi Merck đã tìm hiểu tiềm năng của sotatercept như một liệu pháp mới để kiểm soát bệnh PAH.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đã tuyển chọn 320 người tham gia với độ tuổi trung bình là 56, tất cả đều được chẩn đoán mắc PAH Nhóm 1 theo Tổ chức Y tế Thế giới. Sử dụng thang điểm nguy cơ REVEAL Lite 2 - ước tính nguy cơ tử vong 1 năm dựa trên các thông số như huyết áp, nhịp tim, chức năng thận, khoảng cách đi bộ 6 phút và nồng độ NT-proBNP - nghiên cứu cho thấy 28% người tham gia có nguy cơ cao (điểm >8), 51% có nguy cơ trung bình (điểm 5–6), và số còn lại có nguy cơ thấp (điểm <5). Lúc ban đầu, nhóm bệnh nhân có nồng độ NT-proBNP khoảng 956 pg/mL, tốc độ lọc cầu thận ước tính (eGFR) là 83,4 mL/phút và sức cản mạch máu phổi (PVR) là 916 dyn·s·cm⁻⁵.
Những người tham gia được phân ngẫu nhiên để dùng giả dược hoặc sotatercept tiêm dưới da mỗi 21 ngày, bắt đầu từ 0,3 mg/kg và tăng dần đến liều mục tiêu là 0,7 mg/kg. Sotatercept hoạt động bằng cách ức chế tín hiệu activin, do đó làm giảm sự tăng sinh bất thường của các tế bào nội mô mạch máu và bảo tồn kích thước lòng mạch.
Sau 13 tháng theo dõi, việc điều trị bằng sotatercept đã làm giảm 76% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tình trạng lâm sàng xấu đi. Bệnh nhân dùng sotatercept cũng ít bị suy giảm hoạt động thể chất hơn và tỷ lệ nhập viện thấp hơn so với những người dùng giả dược. Các tác dụng phụ được báo cáo là chảy máu cam và giãn mạch, xảy ra thường xuyên hơn ở nhóm dùng sotatercept. Các nghiên cứu trong tương lai nên so sánh trực tiếp sotatercept với các liệu pháp điều trị PAH hiện có và bao gồm đánh giá chất lượng cuộc sống để đánh giá tốt hơn giá trị lâm sàng lâu dài của thuốc.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đã tuyển chọn 320 người tham gia với độ tuổi trung bình là 56, tất cả đều được chẩn đoán mắc PAH Nhóm 1 theo Tổ chức Y tế Thế giới. Sử dụng thang điểm nguy cơ REVEAL Lite 2 - ước tính nguy cơ tử vong 1 năm dựa trên các thông số như huyết áp, nhịp tim, chức năng thận, khoảng cách đi bộ 6 phút và nồng độ NT-proBNP - nghiên cứu cho thấy 28% người tham gia có nguy cơ cao (điểm >8), 51% có nguy cơ trung bình (điểm 5–6), và số còn lại có nguy cơ thấp (điểm <5). Lúc ban đầu, nhóm bệnh nhân có nồng độ NT-proBNP khoảng 956 pg/mL, tốc độ lọc cầu thận ước tính (eGFR) là 83,4 mL/phút và sức cản mạch máu phổi (PVR) là 916 dyn·s·cm⁻⁵.
Những người tham gia được phân ngẫu nhiên để dùng giả dược hoặc sotatercept tiêm dưới da mỗi 21 ngày, bắt đầu từ 0,3 mg/kg và tăng dần đến liều mục tiêu là 0,7 mg/kg. Sotatercept hoạt động bằng cách ức chế tín hiệu activin, do đó làm giảm sự tăng sinh bất thường của các tế bào nội mô mạch máu và bảo tồn kích thước lòng mạch.
Sau 13 tháng theo dõi, việc điều trị bằng sotatercept đã làm giảm 76% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tình trạng lâm sàng xấu đi. Bệnh nhân dùng sotatercept cũng ít bị suy giảm hoạt động thể chất hơn và tỷ lệ nhập viện thấp hơn so với những người dùng giả dược. Các tác dụng phụ được báo cáo là chảy máu cam và giãn mạch, xảy ra thường xuyên hơn ở nhóm dùng sotatercept. Các nghiên cứu trong tương lai nên so sánh trực tiếp sotatercept với các liệu pháp điều trị PAH hiện có và bao gồm đánh giá chất lượng cuộc sống để đánh giá tốt hơn giá trị lâm sàng lâu dài của thuốc.