Quản lý tăng huyết áp động mạch phổi bằng Sotatercept
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 20 tháng 6 năm 2025
|
Tăng huyết áp động mạch phổi (PAH), nếu không được điều trị hoặc kiểm soát kém, có thể tiến triển thành suy thất phải và cuối cùng dẫn đến tử vong. Mặc dù các liệu pháp hiện tại có thể làm chậm quá trình tiến triển của bệnh, nhưng chúng chưa chứng minh được khả năng ngăn ngừa các biến chứng nghiêm trọng như nhập viện, ghép phổi hoặc tử vong. Để giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng này, một nghiên cứu do Merck tài trợ đã điều tra việc sử dụng sotatercept như một liệu pháp tiềm năng có thể thay đổi bệnh cho PAH.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 này đã tuyển chọn 172 bệnh nhân mắc PAH nhóm 1 của WHO có triệu chứng với độ tuổi trung bình là 55. Khoảng một nửa số người tham gia mắc PAH vô căn, trong khi 28% mắc bệnh liên quan đến rối loạn mô liên kết và 6,4% bị ảnh hưởng bởi các trường hợp do thuốc hoặc độc tố gây ra. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để tiêm dưới da giả dược hoặc sotatercept cứ sau 21 ngày với liều lượng từ 0,3 đến 0,7 mg/kg. Sotatercept hoạt động bằng cách ức chế các con đường truyền tín hiệu yếu tố tăng trưởng cụ thể liên quan đến quá trình tái tạo mạch máu phổi, một yếu tố chính thúc đẩy tiến triển của bệnh.
Trong thời gian theo dõi trung bình khoảng bảy tháng, sotatercept có liên quan đến việc giảm 76% nguy cơ tử vong, nhập viện hoặc ghép phổi. Ngoài ra, bệnh nhân dùng sotatercept cho thấy sự cải thiện về các dấu ấn sinh học như NT-proBNP và cho thấy khả năng chịu đựng hoạt động thể chất được cải thiện. Tuy nhiên, việc điều trị cũng liên quan đến tỷ lệ tác dụng phụ cao hơn, bao gồm chảy máu cam và phát triển chứng giãn mao mạch.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 này đã tuyển chọn 172 bệnh nhân mắc PAH nhóm 1 của WHO có triệu chứng với độ tuổi trung bình là 55. Khoảng một nửa số người tham gia mắc PAH vô căn, trong khi 28% mắc bệnh liên quan đến rối loạn mô liên kết và 6,4% bị ảnh hưởng bởi các trường hợp do thuốc hoặc độc tố gây ra. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để tiêm dưới da giả dược hoặc sotatercept cứ sau 21 ngày với liều lượng từ 0,3 đến 0,7 mg/kg. Sotatercept hoạt động bằng cách ức chế các con đường truyền tín hiệu yếu tố tăng trưởng cụ thể liên quan đến quá trình tái tạo mạch máu phổi, một yếu tố chính thúc đẩy tiến triển của bệnh.
Trong thời gian theo dõi trung bình khoảng bảy tháng, sotatercept có liên quan đến việc giảm 76% nguy cơ tử vong, nhập viện hoặc ghép phổi. Ngoài ra, bệnh nhân dùng sotatercept cho thấy sự cải thiện về các dấu ấn sinh học như NT-proBNP và cho thấy khả năng chịu đựng hoạt động thể chất được cải thiện. Tuy nhiên, việc điều trị cũng liên quan đến tỷ lệ tác dụng phụ cao hơn, bao gồm chảy máu cam và phát triển chứng giãn mao mạch.