Tolebrutinib và Teriflunomide mang lại kết quả tương tự trong bệnh đa xơ cứng tái phát
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 9 tháng 6 năm 2025
|
Các liệu pháp hiện tại cho bệnh đa xơ cứng (MS) chủ yếu nhằm mục đích kiểm soát tình trạng viêm dẫn đến tổn thương chất trắng. Trong số hơn 20 phương pháp điều trị đã được chấp thuận, kháng thể đơn dòng kháng CD20 đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc giảm sự hình thành tổn thương và ngăn ngừa tái phát. Tuy nhiên, các liệu pháp này chỉ cho thấy thành công hạn chế trong việc ngăn chặn sự tiến triển của tình trạng khuyết tật. Với mục đích khám phá các phương pháp tiếp cận thay thế, Sanofi đã tài trợ cho một loạt các nghiên cứu để đánh giá hiệu quả của tolebrutinib trong việc ngăn ngừa tái phát ở những bệnh nhân mắc MS.
Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đã tuyển chọn 1.873 người tham gia được chẩn đoán mắc bệnh đa xơ cứng tái phát dựa trên tiêu chí McDonald năm 2017. Trung bình, những người tham gia đã trải qua một lần tái phát mỗi năm và điểm số trung bình trên thang đánh giá tình trạng khuyết tật mở rộng (EDSS) của họ là 2,4 trên 10, cho thấy tình trạng suy giảm chức năng tối thiểu. Khoảng 35% người tham gia đã từng được điều trị trước đó, phổ biến nhất là bằng liệu pháp dựa trên interferon hoặc glatiramer acetate.
Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để dùng tolebrutinib hoặc teriflunomide—một chất điều biến miễn dịch đã được xác định rõ ràng có tác dụng ức chế tổng hợp pyrimidine cần thiết cho sự tăng sinh tế bào T. Ngược lại, tolebrutinib nhắm vào tyrosine kinase Bruton (BTK) - đóng vai trò quan trọng trong việc kích hoạt tế bào B và tế bào vi giao, cung cấp một cơ chế hoạt động khác để điều chỉnh phản ứng miễn dịch ở MS.
Phương pháp điều trị bao gồm liều uống hàng ngày là 60 mg tolebrutinib hoặc 14 mg teriflunomide. Sau 45 tháng theo dõi, nghiên cứu không tìm thấy sự khác biệt đáng kể về mặt lâm sàng về tốc độ tiến triển của tình trạng khuyết tật giữa những người được điều trị bằng tolebrutinib và teriflunomide. Tuy nhiên, những bệnh nhân dùng tolebrutinib có tỷ lệ mắc các biến cố chảy máu nhẹ cao hơn, chẳng hạn như xuất huyết dưới da và chảy máu kinh nguyệt nhiều.
Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đã tuyển chọn 1.873 người tham gia được chẩn đoán mắc bệnh đa xơ cứng tái phát dựa trên tiêu chí McDonald năm 2017. Trung bình, những người tham gia đã trải qua một lần tái phát mỗi năm và điểm số trung bình trên thang đánh giá tình trạng khuyết tật mở rộng (EDSS) của họ là 2,4 trên 10, cho thấy tình trạng suy giảm chức năng tối thiểu. Khoảng 35% người tham gia đã từng được điều trị trước đó, phổ biến nhất là bằng liệu pháp dựa trên interferon hoặc glatiramer acetate.
Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để dùng tolebrutinib hoặc teriflunomide—một chất điều biến miễn dịch đã được xác định rõ ràng có tác dụng ức chế tổng hợp pyrimidine cần thiết cho sự tăng sinh tế bào T. Ngược lại, tolebrutinib nhắm vào tyrosine kinase Bruton (BTK) - đóng vai trò quan trọng trong việc kích hoạt tế bào B và tế bào vi giao, cung cấp một cơ chế hoạt động khác để điều chỉnh phản ứng miễn dịch ở MS.
Phương pháp điều trị bao gồm liều uống hàng ngày là 60 mg tolebrutinib hoặc 14 mg teriflunomide. Sau 45 tháng theo dõi, nghiên cứu không tìm thấy sự khác biệt đáng kể về mặt lâm sàng về tốc độ tiến triển của tình trạng khuyết tật giữa những người được điều trị bằng tolebrutinib và teriflunomide. Tuy nhiên, những bệnh nhân dùng tolebrutinib có tỷ lệ mắc các biến cố chảy máu nhẹ cao hơn, chẳng hạn như xuất huyết dưới da và chảy máu kinh nguyệt nhiều.