Sử dụng Plozasiran để ngăn ngừa viêm tụy và giảm mức Triglyceride ở bệnh nhân bị bệnh Chylomicronemia dai dẳng
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 07 tháng 2 năm 2025
|
Chylomicron là các hạt lipoprotein mà biểu mô ruột non sử dụng để vận chuyển chất béo trong chế độ ăn uống khắp cơ thể và đến gan sau đó, tạo thành các hạt chứa cholesterol như HDL và LDL. Bệnh nhân bị chứng chylomicronemia sẽ bị tích tụ quá nhiều các hạt này và cũng bị tăng triglyceride máu, làm tăng nguy cơ viêm tụy. Một nghiên cứu mới được công bố do Arrowhead Pharmaceuticals tài trợ, đã khám phá hiệu quả của plozasiran trong việc kiểm soát chứng chylomicronemia và ngăn ngừa viêm tụy.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 75 người tham gia được chẩn đoán mắc chứng chylomicronemia dai dẳng với mức triglyceride lúc đói trung bình là khoảng 2.300 mg/dL. Hơn 60% người tham gia đang sử dụng fibrate để kiểm soát chứng tăng triglyceride máu và khoảng 50% đang dùng statin. Ngoài ra, 90% bệnh nhân đã từng bị ít nhất một đợt viêm tụy, nguyên nhân gây ra không phải do sử dụng rượu hoặc sỏi mật.
Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để tiêm dưới da hàng quý một loại giả dược hoặc plozasiran, với liều lượng 25 mg hoặc 50 mg. Plozasiran là một RNA can thiệp nhỏ nhắm mục tiêu cụ thể vào tế bào gan, nơi nó liên kết với bản sao mRNA mã hóa cho apolipoprotein C-III. Tương tác này trung hòa mRNA và làm giảm sản xuất apolipoprotein C-III trên bề mặt của chylomicron, ngăn chặn sự thanh thải của chúng bởi lipoprotein lipase và sự tái hấp thu của chúng bởi các tế bào gan.
Sau 10 tháng, các nhà nghiên cứu đã quan sát thấy mức triglyceride lúc đói giảm đáng kể 80% ở những bệnh nhân được điều trị bằng plozasiran, cao hơn đáng kể so với mức giảm 17% được thấy ở nhóm giả dược. Ngoài ra, những bệnh nhân được dùng plozasiran có khả năng mắc bệnh viêm tụy thấp hơn 83%; tuy nhiên, có một sự thay đổi nhỏ nhưng không đáng kể về mặt thống kê trong phát hiện này, có thể được làm rõ bằng một nghiên cứu trong tương lai liên quan đến một nhóm lớn hơn. Phân tích các tác dụng phụ được báo cáo cho thấy không có sự khác biệt đáng kể giữa hai nhóm. Các tác giả cũng lưu ý rằng không có nguy cơ tăng tiểu cầu, vốn là mối lo ngại khi sử dụng volanesorsen - một oligonucleotide antisense làm giảm triglyceride.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 75 người tham gia được chẩn đoán mắc chứng chylomicronemia dai dẳng với mức triglyceride lúc đói trung bình là khoảng 2.300 mg/dL. Hơn 60% người tham gia đang sử dụng fibrate để kiểm soát chứng tăng triglyceride máu và khoảng 50% đang dùng statin. Ngoài ra, 90% bệnh nhân đã từng bị ít nhất một đợt viêm tụy, nguyên nhân gây ra không phải do sử dụng rượu hoặc sỏi mật.
Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để tiêm dưới da hàng quý một loại giả dược hoặc plozasiran, với liều lượng 25 mg hoặc 50 mg. Plozasiran là một RNA can thiệp nhỏ nhắm mục tiêu cụ thể vào tế bào gan, nơi nó liên kết với bản sao mRNA mã hóa cho apolipoprotein C-III. Tương tác này trung hòa mRNA và làm giảm sản xuất apolipoprotein C-III trên bề mặt của chylomicron, ngăn chặn sự thanh thải của chúng bởi lipoprotein lipase và sự tái hấp thu của chúng bởi các tế bào gan.
Sau 10 tháng, các nhà nghiên cứu đã quan sát thấy mức triglyceride lúc đói giảm đáng kể 80% ở những bệnh nhân được điều trị bằng plozasiran, cao hơn đáng kể so với mức giảm 17% được thấy ở nhóm giả dược. Ngoài ra, những bệnh nhân được dùng plozasiran có khả năng mắc bệnh viêm tụy thấp hơn 83%; tuy nhiên, có một sự thay đổi nhỏ nhưng không đáng kể về mặt thống kê trong phát hiện này, có thể được làm rõ bằng một nghiên cứu trong tương lai liên quan đến một nhóm lớn hơn. Phân tích các tác dụng phụ được báo cáo cho thấy không có sự khác biệt đáng kể giữa hai nhóm. Các tác giả cũng lưu ý rằng không có nguy cơ tăng tiểu cầu, vốn là mối lo ngại khi sử dụng volanesorsen - một oligonucleotide antisense làm giảm triglyceride.