Hiệu Quả Của Zodasiran, Một siRNA Nhắm Vào ANGPTL3, Trong Việc Giảm Triglyceride Và Cholesterol LDL Trong Hội Chứng Tăng Lipid Máu Hỗn Hợp
|
Được tóm tắt & phiên dịch bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
|
Đăng vào ngày 25 tháng 10 năm 2024
|
ANGPTL3 là một loại protein do tế bào gan sản xuất, có vai trò quan trọng trong việc điều hòa chuyển hóa lipid bằng cách ức chế lipoprotein lipase và endothelial lipase. Việc chặn ANGPTL3 có thể tăng cường quá trình loại bỏ lipoprotein giàu triglyceride và làm giảm mức cholesterol trong máu. Gần đây, công ty Arrowhead Pharmaceuticals đã tài trợ cho một nghiên cứu để đánh giá tiềm năng của zodasiran, một RNA can thiệp nhỏ (siRNA) có khả năng nhắm vào ANGPTL3, trong việc kiểm soát tình trạng tăng lipid máu.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 bao gồm 204 người tham gia được chẩn đoán mắc chứng tăng lipid máu hỗn hợp. Mức triglyceride lúc đói trung bình của nhóm nghiên cứu là khoảng 250 mg/dL, trong khi mức cholesterol lipoprotein tỷ trọng thấp (LDL) khoảng 100 mg/dL. Hầu như tất cả những người tham gia đều đang dùng các liệu pháp hạ lipid, chủ yếu là statin và fibrate. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để dùng giả dược hoặc một trong ba mức liều zodasiran: 50 mg, 100 mg hoặc 200 mg. Phương pháp điều trị được tiêm dưới da một lần khi bắt đầu nghiên cứu và một lần nữa sau 12 tuần. Khi đánh giá sau 24 tuần, zodasiran làm giảm đáng kể nồng độ triglyceride huyết thanh hơn 50% và nồng độ LDL khoảng 15%, với liều 200 mg cho thấy hiệu quả lớn nhất. Các nghiên cứu trước đây được công bố trên Tạp Chí Journal of the American Medical Association và được tóm tắt trên trang web của chúng tôi đã phát hiện ra rằng một siRNA khác nhắm vào apolipoprotein C3, plozasiran, cũng có hiệu quả trong việc kiểm soát tình trạng tăng triglyceride máu ở liều 25 mg. Các nhà nghiên cứu lưu ý rằng có thể thực hiện các nghiên cứu trong tương lai để so sánh hiệu quả của plozasiran và zodasiran.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 bao gồm 204 người tham gia được chẩn đoán mắc chứng tăng lipid máu hỗn hợp. Mức triglyceride lúc đói trung bình của nhóm nghiên cứu là khoảng 250 mg/dL, trong khi mức cholesterol lipoprotein tỷ trọng thấp (LDL) khoảng 100 mg/dL. Hầu như tất cả những người tham gia đều đang dùng các liệu pháp hạ lipid, chủ yếu là statin và fibrate. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để dùng giả dược hoặc một trong ba mức liều zodasiran: 50 mg, 100 mg hoặc 200 mg. Phương pháp điều trị được tiêm dưới da một lần khi bắt đầu nghiên cứu và một lần nữa sau 12 tuần. Khi đánh giá sau 24 tuần, zodasiran làm giảm đáng kể nồng độ triglyceride huyết thanh hơn 50% và nồng độ LDL khoảng 15%, với liều 200 mg cho thấy hiệu quả lớn nhất. Các nghiên cứu trước đây được công bố trên Tạp Chí Journal of the American Medical Association và được tóm tắt trên trang web của chúng tôi đã phát hiện ra rằng một siRNA khác nhắm vào apolipoprotein C3, plozasiran, cũng có hiệu quả trong việc kiểm soát tình trạng tăng triglyceride máu ở liều 25 mg. Các nhà nghiên cứu lưu ý rằng có thể thực hiện các nghiên cứu trong tương lai để so sánh hiệu quả của plozasiran và zodasiran.