Tiềm Năng Của Crinecerfont Trong Việc Giảm Mức Độ Androgen Ở Trẻ Em Bị Tăng Sản Tuyến Thượng Thận Bẩm Sinh
|
Được tóm tắt & phiên dịch bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
|
Đăng vào ngày 16 tháng 9 năm 2024
|
Tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh là một hội chứng hiếm gặp với quá trình tổng hợp cortisol và aldosterone của bệnh nhân bị ức chế, dẫn đến sản xuất androgen quá mức. Hiệp Hội Nội Tiết Hoa Kỳ khuyến cáo sử dụng hydrocortisone, nhưng việc sử dụng glucocorticoid kéo dài có thể làm tăng nguy cơ biến chứng chuyển hóa và tim mạch. Vì thế, công ty dược Neurocrine Biosciences đã tài trợ cho một nghiên cứu để đánh giá hiệu quả của crinecerfont, một chất đối kháng thụ thể yếu tố giải phóng corticotropin, trong việc kiểm soát tình trạng tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đã tuyển chọn 102 trẻ em trong độ tuổi từ 2 đến 17 được chẩn đoán mắc chứng tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh. Những người tham gia đang sử dụng glucocorticoid với liều trung bình hàng ngày là 16,3 mg trên một mét vuông diện tích bề mặt cơ thể. Đánh giá sinh hóa ban đầu cho thấy mức trung bình của androstenedione là 483 ng/dL và 17-hydroxyprogesterone là 9.026 ng/dL. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để dùng giả dược hoặc crinecerfont dạng uống hai lần mỗi ngày, với liều lượng crinecerfont được điều chỉnh dựa trên cân nặng cơ thể. Glucocorticoid được sử dụng đồng thời, với liều lượng giảm dần xuống còn 8 đến 10 mg trên mét vuông mỗi ngày. Sau bốn tuần điều trị đầu tiên, các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng crinecerfont rất hiệu quả trong việc làm giảm nồng độ androstenedione trong huyết thanh trung bình xuống 197 ng/dL, trong khi nhóm dùng giả dược lại thấy nồng độ androstenedione tăng lên. Ngoài ra, crinecerfont làm giảm nồng độ 17-hydroxyprogesterone trong huyết thanh gần 6.000 ng/dL. Phân tích các tác dụng phụ cho thấy việc sử dụng crinecerfont có liên quan đến việc tăng nguy cơ đau đầu. Các nhà nghiên cứu kết luận rằng các nghiên cứu trong tương lai nên bao gồm thời gian điều trị và theo dõi dài hơn để đánh giá tác động của crinecerfont đối với sự phát triển của xương và quá trình tăng trưởng.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đã tuyển chọn 102 trẻ em trong độ tuổi từ 2 đến 17 được chẩn đoán mắc chứng tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh. Những người tham gia đang sử dụng glucocorticoid với liều trung bình hàng ngày là 16,3 mg trên một mét vuông diện tích bề mặt cơ thể. Đánh giá sinh hóa ban đầu cho thấy mức trung bình của androstenedione là 483 ng/dL và 17-hydroxyprogesterone là 9.026 ng/dL. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để dùng giả dược hoặc crinecerfont dạng uống hai lần mỗi ngày, với liều lượng crinecerfont được điều chỉnh dựa trên cân nặng cơ thể. Glucocorticoid được sử dụng đồng thời, với liều lượng giảm dần xuống còn 8 đến 10 mg trên mét vuông mỗi ngày. Sau bốn tuần điều trị đầu tiên, các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng crinecerfont rất hiệu quả trong việc làm giảm nồng độ androstenedione trong huyết thanh trung bình xuống 197 ng/dL, trong khi nhóm dùng giả dược lại thấy nồng độ androstenedione tăng lên. Ngoài ra, crinecerfont làm giảm nồng độ 17-hydroxyprogesterone trong huyết thanh gần 6.000 ng/dL. Phân tích các tác dụng phụ cho thấy việc sử dụng crinecerfont có liên quan đến việc tăng nguy cơ đau đầu. Các nhà nghiên cứu kết luận rằng các nghiên cứu trong tương lai nên bao gồm thời gian điều trị và theo dõi dài hơn để đánh giá tác động của crinecerfont đối với sự phát triển của xương và quá trình tăng trưởng.