Ngăn ngừa viêm tụy cấp do tăng triglycerid máu bằng oligonucleotide mục tiêu vào protein APOC-3, Olezarsen
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 17 tháng 6 năm 2024
|
Hội chứng chylomicron máu gia đình làm tăng nguy cơ viêm tụy cấp do nồng độ chất béo trung tính cao.Các lipoprotein chylomicron và VLDL chịu trách nhiệm vận chuyển chất béo trung tính và chúng có protein APOC3 để ngăn chặn sự thoái hóa trong cơ thể con người. Olezarsen là một oligonucleotide antisense có thể ức chế sự biểu hiện của APOC3 và thúc đẩy quá trình thanh thải chất béo trung tính. Do đó, một nghiên cứu đã được tiến hành để kiểm tra tác dụng của Olezarsen đối với nguy cơ viêm tụy ở những bệnh nhân mắc hội chứng chylomicron máu gia đình.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 66 bệnh nhân với độ tuổi trung bình là 45 tuổi và được chẩn đoán mắc hội chứng chylomicronemia gia đình. Lúc ban đầu, mức chất béo trung tính trung bình của những người tham gia này là khoảng 2600 mg/dL. Kết quả là hơn 70% trong số họ được chẩn đoán mắc bệnh viêm tụy cấp trong vòng 10 năm trước. Các bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để điều trị bằng giả dược hoặc 2 liều Olezarsen khác nhau (ở liều 50 mg và 80 mg). Các bệnh nhân được tiêm Olezarsen and giả dược dưới da mỗi 4 tuần trong 49 tuần. Sau 6 tháng, khi so sánh với giả dược, các nhà nghiên cứu ghi nhận rằng liều 80 mg Olezarsen làm giảm mức chất béo trung tính xuống 43,5% so với mức cơ bản. Đối với những bệnh nhân được điều trị bằng 50 mg Olezarsen, các nhà nghiên cứu thấy rằng có sự giảm mức chất béo trung tính, nhưng sự thay đổi này không đáng kể. Do đó, trong năm đầu điều trị, Olezarsen đã giảm 88% nguy cơ viêm tụy cấp.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 66 bệnh nhân với độ tuổi trung bình là 45 tuổi và được chẩn đoán mắc hội chứng chylomicronemia gia đình. Lúc ban đầu, mức chất béo trung tính trung bình của những người tham gia này là khoảng 2600 mg/dL. Kết quả là hơn 70% trong số họ được chẩn đoán mắc bệnh viêm tụy cấp trong vòng 10 năm trước. Các bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để điều trị bằng giả dược hoặc 2 liều Olezarsen khác nhau (ở liều 50 mg và 80 mg). Các bệnh nhân được tiêm Olezarsen and giả dược dưới da mỗi 4 tuần trong 49 tuần. Sau 6 tháng, khi so sánh với giả dược, các nhà nghiên cứu ghi nhận rằng liều 80 mg Olezarsen làm giảm mức chất béo trung tính xuống 43,5% so với mức cơ bản. Đối với những bệnh nhân được điều trị bằng 50 mg Olezarsen, các nhà nghiên cứu thấy rằng có sự giảm mức chất béo trung tính, nhưng sự thay đổi này không đáng kể. Do đó, trong năm đầu điều trị, Olezarsen đã giảm 88% nguy cơ viêm tụy cấp.