Thúc đẩy quá trình thanh lọc cholesterol LDL ở bệnh nhân nhi bị tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử bằng Alirocumab
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 14 tháng 6 năm 2024
|
Statin và các liệu pháp hỗ trợ hạ lipid khác thường được sử dụng để kiểm soát lipoprotein mật độ thấp (LDL-C) mang cholesterol ở bệnh nhi mắc bệnh cholesterol máu gia đình. PSCK9 đóng vai trò quan trọng trong việc duy trì mức LDL-C cao bằng cách phá hủy thụ thể tế bào có chức năng loại bỏ LDL-C ra khỏi máu. Alirocumab là một kháng thể có thể ức chế PSCK9 và một nghiên cứu đã được thực hiện để đánh giá khả năng của nó trong việc thúc đẩy thanh thải LDL-C nhằm kiểm soát tình trạng tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử ở trẻ em.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 153 người tham gia trong độ tuổi từ 8 đến 17 tuổi. Những bệnh nhân này đã được chẩn đoán mắc chứng tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử và có mức LDL-C trên 130 mg/dL mặc dù đã được điều trị bằng các liệu pháp khác như statin và ezetimibe. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để được tiêm giả dược hoặc 2 liều alirocumab: 2 tuần một lần hoặc 4 tuần một lần. Đối với những bệnh nhân được tiêm 2 tuần một lần, những người nặng dưới 50 kg sẽ nhận được 40 mg alirocumab; những những người nặng trên 50 kg sẽ được tiêm 75 mg alirocumab. Trong nhóm được tiêm alirocumab, cứ sau 4 tuần, liều lượng sẽ được tăng lên lần lượt là 150 mg và 300 mg đối với những người nặng dưới và trên 50 kg. Sau 24 tuần điều trị, có sự dao động tối thiểu về mức độ LDL-C ở những người trong nhóm giả dược, nhưng mức giảm 43,3% và 33,8% ở những người được điều trị bằng alirocumab trong khoảng thời gian sau 2 tuần và sau 4 tuần. Khi phân tích các phản ứng bất lợi, các nhà nghiên cứu thấy rằng có rất ít sự khác biệt giữa nhóm được nhận 2 liều và nhóm giả dược.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 153 người tham gia trong độ tuổi từ 8 đến 17 tuổi. Những bệnh nhân này đã được chẩn đoán mắc chứng tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử và có mức LDL-C trên 130 mg/dL mặc dù đã được điều trị bằng các liệu pháp khác như statin và ezetimibe. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để được tiêm giả dược hoặc 2 liều alirocumab: 2 tuần một lần hoặc 4 tuần một lần. Đối với những bệnh nhân được tiêm 2 tuần một lần, những người nặng dưới 50 kg sẽ nhận được 40 mg alirocumab; những những người nặng trên 50 kg sẽ được tiêm 75 mg alirocumab. Trong nhóm được tiêm alirocumab, cứ sau 4 tuần, liều lượng sẽ được tăng lên lần lượt là 150 mg và 300 mg đối với những người nặng dưới và trên 50 kg. Sau 24 tuần điều trị, có sự dao động tối thiểu về mức độ LDL-C ở những người trong nhóm giả dược, nhưng mức giảm 43,3% và 33,8% ở những người được điều trị bằng alirocumab trong khoảng thời gian sau 2 tuần và sau 4 tuần. Khi phân tích các phản ứng bất lợi, các nhà nghiên cứu thấy rằng có rất ít sự khác biệt giữa nhóm được nhận 2 liều và nhóm giả dược.