Sử dụng Vosoritide để điều trị chứng thiểu sản bằng cách ức chế con đường truyền tín hiệu thứ 3 của yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 24 tháng 5 năm 2024
|
Chứng thiểu sản xương có sự đặc trưng bởi sự kích hoạt quá mức của thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 3 (FGFR3), điều này làm gián đoạn quá trình cốt hóa nội bào. Vosoritide là một chất tương tự của peptide natriuretic loại c có thể liên kết và ức chế con đường protein kinase được hoạt hóa bằng mitogen xuôi dòng từ quá trình kích hoạt FGFR3. Một nghiên cứu được công bố gần đây trên Lancet đã điều tra tác dụng của Vosoritide trong việc điều trị chứng giảm sản sụn.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 bao gồm 24 trẻ em từ 3 đến 11 tuổi chưa bước vào tuổi dậy thì. Chiều cao cơ bản của những đứa trẻ này thấp hơn 99,9% trẻ em cùng độ tuổi ở Hoa Kỳ. Tốc độ tăng trưởng trung bình của nhóm người tham gia nghiên cứu là 5,12 cm/năm, thấp hơn 87,3% so với trẻ cùng tuổi. Do tính chất hiếm gặp của căn bệnh này nên không có nhiều người tham gia nghiên cứu; do đó, các nhà nghiên cứu không bao gồm một nhóm kiểm soát. Tất cả những người tham gia đều được tiêm dưới da hàng ngày có chứa Vosoritide với liều 15 microgam/kg trọng lượng cơ thể. Sau 12 tháng điều trị, các nhà nghiên cứu quan sát thấy Vosoritide tăng đáng kể tốc độ tăng trưởng hàng năm lên 6,93 cm/năm và chiều cao của người tham gia tăng lên để đạt mức trung bình của trẻ em ở độ tuổi tương ứng. Do số lượng người tham gia thấp, các nhà nghiên cứu không thể điều tra khả năng xảy ra các tác dụng phụ hiếm gặp.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 bao gồm 24 trẻ em từ 3 đến 11 tuổi chưa bước vào tuổi dậy thì. Chiều cao cơ bản của những đứa trẻ này thấp hơn 99,9% trẻ em cùng độ tuổi ở Hoa Kỳ. Tốc độ tăng trưởng trung bình của nhóm người tham gia nghiên cứu là 5,12 cm/năm, thấp hơn 87,3% so với trẻ cùng tuổi. Do tính chất hiếm gặp của căn bệnh này nên không có nhiều người tham gia nghiên cứu; do đó, các nhà nghiên cứu không bao gồm một nhóm kiểm soát. Tất cả những người tham gia đều được tiêm dưới da hàng ngày có chứa Vosoritide với liều 15 microgam/kg trọng lượng cơ thể. Sau 12 tháng điều trị, các nhà nghiên cứu quan sát thấy Vosoritide tăng đáng kể tốc độ tăng trưởng hàng năm lên 6,93 cm/năm và chiều cao của người tham gia tăng lên để đạt mức trung bình của trẻ em ở độ tuổi tương ứng. Do số lượng người tham gia thấp, các nhà nghiên cứu không thể điều tra khả năng xảy ra các tác dụng phụ hiếm gặp.