Hiệu quả của Plozasiran trong việc kiểm soát chứng tăng triglycerid máu
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 1 tháng 5 năm 2024
|
Tăng Triglyceride máu nguyên phát liên quan đến việc tăng khả năng phát triển bệnh tim mạch xơ vữa động mạch, gan nhiễm mỡ không do rượu và viêm tụy cấp. Protein APOC3 được biết đến là có vai trò quan trọng trong vấn đề nêu trên vì nó gây ảnh hưởng trong việc cản trở sự phân hủy các lipoprotein và chylomicron giàu chất béo trung tính. Plozasiran - một RNA can thiệp nhỏ nhằm mục tiêu vào và làm suy giảm mRNA mã hóa protein APOC3. Do đó, một nghiên cứu đã được thực hiện để đánh giá hiệu quả của nó trong việc giải quyết tình trạng tăng triglycerid máu.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 bao gồm 226 bệnh nhân có mức chất béo trung tính trong máu trung bình là 897 mg/dL. Ban đầu, mức APOC3, HDL và LDL trung bình được ghi nhận lần lượt là 32 mg/dL, 30 mg/dL và 72 mg/dL. Trong số những người tham gia, 68% đang điều trị bằng statin, trong khi 48% dùng fibrate. Thông qua việc phân công ngẫu nhiên, những người tham gia được phân bổ để nhận giả dược hoặc ba liều plozasiran khác nhau (10 mg, 25 mg và 50 mg). Tiêm dưới da được thực hiện khi tuyển chọn và tiêm lại sau 12 tuần. Các nhà nghiên cứu lưu ý rằng bốn tuần sau khi được tiêm 25 mg và 50 mg plozasiran, nồng độ APOC3 và chất béo trung tính đã giảm hơn 80% so với mức cơ bản, trong đó nhóm liều 10 mg cho thấy mức giảm trên 60%. Liệu trình điều trị cũng dẫn đến tăng mức HDL và giảm nồng độ cholesterol. Việc theo dõi các tác dụng phụ cho thấy plozasiran, đặc biệt ở nhóm dùng liều cao nhất trong thử nghiệm có liên quan đến việc kiểm soát đường huyết kém hơn so với nhóm giả dược.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 bao gồm 226 bệnh nhân có mức chất béo trung tính trong máu trung bình là 897 mg/dL. Ban đầu, mức APOC3, HDL và LDL trung bình được ghi nhận lần lượt là 32 mg/dL, 30 mg/dL và 72 mg/dL. Trong số những người tham gia, 68% đang điều trị bằng statin, trong khi 48% dùng fibrate. Thông qua việc phân công ngẫu nhiên, những người tham gia được phân bổ để nhận giả dược hoặc ba liều plozasiran khác nhau (10 mg, 25 mg và 50 mg). Tiêm dưới da được thực hiện khi tuyển chọn và tiêm lại sau 12 tuần. Các nhà nghiên cứu lưu ý rằng bốn tuần sau khi được tiêm 25 mg và 50 mg plozasiran, nồng độ APOC3 và chất béo trung tính đã giảm hơn 80% so với mức cơ bản, trong đó nhóm liều 10 mg cho thấy mức giảm trên 60%. Liệu trình điều trị cũng dẫn đến tăng mức HDL và giảm nồng độ cholesterol. Việc theo dõi các tác dụng phụ cho thấy plozasiran, đặc biệt ở nhóm dùng liều cao nhất trong thử nghiệm có liên quan đến việc kiểm soát đường huyết kém hơn so với nhóm giả dược.