Đánh giá Elafibranor như một phương pháp điều trị viêm đường mật nguyên phát
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 26 tháng 4 năm 2024
|
Sự phá hủy ống mật ở bệnh nhân viêm đường mật nguyên phát dẫn đến sự tích tụ mật có thể gây viêm và cuối cùng là xơ gan. Axit Ursodeoxycholic và axit obeticholic là hai phương pháp điều trị đã được phê duyệt để điều trị các tình trạng bảo vệ tế bào gan và tế bào cholangiocytes khỏi tổn thương do axit mật gây ra. Tuy nhiên, phác đồ điều trị này không mang lại hiệu quả trong khoảng một nửa số bệnh nhân được điều trị. Vì vậy, một nghiên cứu đã được thực hiện để đánh giá khả năng của elafibranor - một chất chủ vận PPAR có thể làm giảm độc tính của mật và giảm viêm nhằm kiểm soát viêm đường mật nguyên phát.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 161 bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh viêm đường mật nguyên phát không được cải thiện khi điều trị bằng axit ursodeoxycholic hoặc không thể điều trị bằng phương pháp điều trị đầu tiên do tác dụng phụ không thể chấp nhận được. Độ tuổi trung bình của những người tham gia là 57 tuổi và họ đã mắc bệnh này trong thời gian trung bình là 8 năm. Mức phosphatase kiềm, aspartate aminotransferase và alanine aminotransferase trung bình của quần thể lần lượt là 321,9 U/lít, 45,7 U/lít và 49,6 U/lít. Các biểu hiện da liễu của tình trạng này được đánh giá bằng thang đo WI-NRS và điểm trung bình của người tham gia là 3,3 - với mức điểm 0 biểu thị không ngứa và mức điểm 10 biểu thị mức độ ngứa nặng nhất từng trải qua từ trước đến nay. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để điều trị bằng đường uống bằng giả dược hoặc 80 mg elafibranor mỗi ngày. Sau 52 tuần điều trị, các nhà nghiên cứu quan sát tìm thấy rằng mức phosphatase kiềm đã được bình thường hóa ở 15% số người tham gia được điều trị bằng elafibranor và không có thay đổi đáng kể nào ở những người trong nhóm dùng giả dược. Sau 4 tuần điều trị đầu tiên, mức phosphatase kiềm đã giảm xuống 40% so với mức cơ bản. Ngoài ra, việc sử dụng elafibranor có liên quan đến sự cải thiện đáng kể tình trạng ngứa; tuy nhiên, không có sự khác biệt đáng kể về ALT và AST giữa hai nhóm.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 161 bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh viêm đường mật nguyên phát không được cải thiện khi điều trị bằng axit ursodeoxycholic hoặc không thể điều trị bằng phương pháp điều trị đầu tiên do tác dụng phụ không thể chấp nhận được. Độ tuổi trung bình của những người tham gia là 57 tuổi và họ đã mắc bệnh này trong thời gian trung bình là 8 năm. Mức phosphatase kiềm, aspartate aminotransferase và alanine aminotransferase trung bình của quần thể lần lượt là 321,9 U/lít, 45,7 U/lít và 49,6 U/lít. Các biểu hiện da liễu của tình trạng này được đánh giá bằng thang đo WI-NRS và điểm trung bình của người tham gia là 3,3 - với mức điểm 0 biểu thị không ngứa và mức điểm 10 biểu thị mức độ ngứa nặng nhất từng trải qua từ trước đến nay. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để điều trị bằng đường uống bằng giả dược hoặc 80 mg elafibranor mỗi ngày. Sau 52 tuần điều trị, các nhà nghiên cứu quan sát tìm thấy rằng mức phosphatase kiềm đã được bình thường hóa ở 15% số người tham gia được điều trị bằng elafibranor và không có thay đổi đáng kể nào ở những người trong nhóm dùng giả dược. Sau 4 tuần điều trị đầu tiên, mức phosphatase kiềm đã giảm xuống 40% so với mức cơ bản. Ngoài ra, việc sử dụng elafibranor có liên quan đến sự cải thiện đáng kể tình trạng ngứa; tuy nhiên, không có sự khác biệt đáng kể về ALT và AST giữa hai nhóm.