Hiệu quả của Seladelpar trong điều trị viêm đường mật nguyên phát
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 5 tháng 4 năm 2024
|
Viêm đường mật nguyên phát là một chứng rối loạn gan hiếm gặp gây ảnh hưởng đến ống mật và dẫn đến tích tụ axit mật độc hại; hiện chỉ có một phương pháp điều trị được FDA chấp thuận: axit ursodeoxycholic. Tuy nhiên, loại thuốc này có liên quan đến các tác dụng phụ đáng kể như ngứa và chỉ cho thấy tỷ lệ đáp ứng vừa phải. Seladelpar là một tác nhân mới có khả năng kích hoạt thụ thể Delta được kích hoạt bằng chất tăng sinh (PPAR-delta) để giảm thiểu sự tích tụ axit mật. Tác nhân này đã được đánh giá về hiệu quả của nó trong điều trị viêm đường mật nguyên phát trong một nghiên cứu gần đây.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 193 bệnh nhân từ 18 đến 75 tuổi được chẩn đoán mắc bệnh viêm đường mật nguyên phát trong thời gian trung bình khoảng 8 năm, tất cả đều đã được điều trị bằng axit ursodeoxycholic trong vòng 12 tháng qua. Mức ALT trung bình là khoảng 48 U/Lít, trong khi mức AST trung bình là khoảng 40 U/Lít. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để nhận giả dược hoặc Seladelpar cùng với axit ursodeoxycholic.
Đối với các trường hợp bệnh nhân báo cáo các tác dụng phụ do axit ursodeoxycholic gây ra, các nhà nghiên cứu sẽ đưa ra chỉ định nhằm ngưng sử dụng chúng. Seladelpar được dùng bằng đường uống với liều hàng ngày là 10 mg. Sau 12 tháng điều trị, Seladelpar đã kiểm soát hiệu quả nồng độ phosphatase kiềm và bilirubin ở 61,7% bệnh nhân, cải thiện 41,7% so với nhóm đối chứng. Hơn nữa, điều trị bằng Seladelpar làm giảm đáng kể mức độ ngứa ở bệnh nhân. Các nhà nghiên cứu cho rằng phản ứng da liễu này là do việc giảm cytokine interleukin-31 gây ngứa.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 193 bệnh nhân từ 18 đến 75 tuổi được chẩn đoán mắc bệnh viêm đường mật nguyên phát trong thời gian trung bình khoảng 8 năm, tất cả đều đã được điều trị bằng axit ursodeoxycholic trong vòng 12 tháng qua. Mức ALT trung bình là khoảng 48 U/Lít, trong khi mức AST trung bình là khoảng 40 U/Lít. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để nhận giả dược hoặc Seladelpar cùng với axit ursodeoxycholic.
Đối với các trường hợp bệnh nhân báo cáo các tác dụng phụ do axit ursodeoxycholic gây ra, các nhà nghiên cứu sẽ đưa ra chỉ định nhằm ngưng sử dụng chúng. Seladelpar được dùng bằng đường uống với liều hàng ngày là 10 mg. Sau 12 tháng điều trị, Seladelpar đã kiểm soát hiệu quả nồng độ phosphatase kiềm và bilirubin ở 61,7% bệnh nhân, cải thiện 41,7% so với nhóm đối chứng. Hơn nữa, điều trị bằng Seladelpar làm giảm đáng kể mức độ ngứa ở bệnh nhân. Các nhà nghiên cứu cho rằng phản ứng da liễu này là do việc giảm cytokine interleukin-31 gây ngứa.