Đánh giá hiệu quả của Acoramidis trong bệnh cơ tim dạng amyloid Transthyretin
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 6 tháng 3 năm 2024
|
Transthyretin (TTR) là một hormone vận chuyển quan trọng có chức năng sắp xếp tetramer. Đột biến có thể dẫn đến sự phân ly monome từ tetramer, dẫn đến sự lắng đọng của nó trong cơ tim và gây ra bệnh cơ tim amyloid transthyretin. Một nghiên cứu đã được thực hiện để đánh giá hiệu quả của Acoramidis, một chất ổn định TTR có ái lực gắn kết cao, trong điều trị bệnh cơ tim amyloid transthyretin.
Thử nghiệm lâm sàng bao gồm 632 bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh cơ tim amyloid transthyretin thông qua sinh thiết nội tâm mạc. Độ tuổi trung bình của các bệnh nhân là 77 tuổi, nồng độ NT-proBNP trung bình là 2872 ng/L. Những người tham gia được phân bổ ngẫu nhiên để nhận 800 mg Acoramidis bằng đường uống hoặc giả dược. Sau thời gian theo dõi 30 tháng, nghiên cứu kết luận rằng Acoramidis làm giảm hiệu quả nồng độ transthyretin trong huyết thanh xuống 7,01 mg mỗi deciliter và nồng độ NT-proBNP. Về mặt lâm sàng, Acoramidis làm giảm nguy cơ tử vong và nâng cao năng lực thể chất của bệnh nhân. Ngoài ra, việc sử dụng Acoramidis không dẫn đến sự gia tăng đáng kể các tác dụng phụ.
Thử nghiệm lâm sàng bao gồm 632 bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh cơ tim amyloid transthyretin thông qua sinh thiết nội tâm mạc. Độ tuổi trung bình của các bệnh nhân là 77 tuổi, nồng độ NT-proBNP trung bình là 2872 ng/L. Những người tham gia được phân bổ ngẫu nhiên để nhận 800 mg Acoramidis bằng đường uống hoặc giả dược. Sau thời gian theo dõi 30 tháng, nghiên cứu kết luận rằng Acoramidis làm giảm hiệu quả nồng độ transthyretin trong huyết thanh xuống 7,01 mg mỗi deciliter và nồng độ NT-proBNP. Về mặt lâm sàng, Acoramidis làm giảm nguy cơ tử vong và nâng cao năng lực thể chất của bệnh nhân. Ngoài ra, việc sử dụng Acoramidis không dẫn đến sự gia tăng đáng kể các tác dụng phụ.