Patisiran và bệnh amyloidosis transthyretin: Một biện pháp can thiệp đầy hứa hẹn cho sức khỏe tim mạch và chất lượng cuộc sống
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 17 tháng 11 năm 2023
|
Bệnh amyloidosis transthyretin gây ra bởi trong quá trình gấp TTR protein xảy ra lỗi. Bệnh amyloidosis transthyretin có khả năng dẫn đến tử vong vì liên quan đến bệnh cơ tim và dẫn đến thời gian sống sót trung bình từ 2 đến 6 năm. Patisiran, một tác nhân can thiệp RNA, có khả năng bám vào protein TTR và hủy chuỗi protein TTR. Do đó, một nghiên cứu đã được thực hiện nhằm tìm hiểu thêm về tác động trong điều trị của Patisiran đối với bệnh amyloidosis transthyretin.
Cuộc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, 360 bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh amyloidosis transthyretin thông qua phương pháp sinh thiết. Phần lớn được chẩn đoán trong năm qua, với gần 2/3 ở giai đoạn 1. Hơn một nửa số bệnh nhân này duy trì tình trạng cấp cứu, trong khi khoảng 10% cần hỗ trợ vận động. Đánh giá cơ bản cho thấy khoảng cách đi bộ trung bình 6 phút là khoảng 350 mét. Các bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để điều trị bằng giả dược hoặc Patisiran qua đường tĩnh mạch cứ sau 3 tuần, Patisiran được dùng với liều 0,3 mg cho mỗi kg trọng lượng cơ thể, giới hạn ở mức 30 mg. Sau 12 tháng điều trị, Patisiran đã chứng minh được độ hiệu quả trong việc giảm thiểu tình trạng suy giảm sức khỏe tim mạch, bằng chứng là quãng đường đi bộ 6 phút. Tác động đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân được đánh giá bằng Bảng câu hỏi về bệnh cơ tim của Thành phố Kansas (KCCQ), cho thấy sự cải thiện ở những người được điều trị bằng Patisiran so với mức giảm ở nhóm dùng giả dược. Mặc dù những phát hiện này đầy hứa hẹn nhưng điều quan trọng là các bác sĩ phải lưu ý đến các tác dụng phụ tiềm ẩn. Nghiên cứu ghi nhận tỷ lệ đau khớp và co thắt cơ cao hơn ở nhóm Patisiran, nhấn mạnh sự cần thiết của các nghiên cứu sâu hơn để đánh giá mức độ nghiêm trọng của các tác dụng phụ này ở những bệnh nhân mắc các bệnh đi kèm khác và làm sáng tỏ cơ chế hoạt động đằng sau tác dụng phụ.
Cuộc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, 360 bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh amyloidosis transthyretin thông qua phương pháp sinh thiết. Phần lớn được chẩn đoán trong năm qua, với gần 2/3 ở giai đoạn 1. Hơn một nửa số bệnh nhân này duy trì tình trạng cấp cứu, trong khi khoảng 10% cần hỗ trợ vận động. Đánh giá cơ bản cho thấy khoảng cách đi bộ trung bình 6 phút là khoảng 350 mét. Các bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để điều trị bằng giả dược hoặc Patisiran qua đường tĩnh mạch cứ sau 3 tuần, Patisiran được dùng với liều 0,3 mg cho mỗi kg trọng lượng cơ thể, giới hạn ở mức 30 mg. Sau 12 tháng điều trị, Patisiran đã chứng minh được độ hiệu quả trong việc giảm thiểu tình trạng suy giảm sức khỏe tim mạch, bằng chứng là quãng đường đi bộ 6 phút. Tác động đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân được đánh giá bằng Bảng câu hỏi về bệnh cơ tim của Thành phố Kansas (KCCQ), cho thấy sự cải thiện ở những người được điều trị bằng Patisiran so với mức giảm ở nhóm dùng giả dược. Mặc dù những phát hiện này đầy hứa hẹn nhưng điều quan trọng là các bác sĩ phải lưu ý đến các tác dụng phụ tiềm ẩn. Nghiên cứu ghi nhận tỷ lệ đau khớp và co thắt cơ cao hơn ở nhóm Patisiran, nhấn mạnh sự cần thiết của các nghiên cứu sâu hơn để đánh giá mức độ nghiêm trọng của các tác dụng phụ này ở những bệnh nhân mắc các bệnh đi kèm khác và làm sáng tỏ cơ chế hoạt động đằng sau tác dụng phụ.