Đánh giá liệu pháp kết hợp Dabrafenib và Trametinib cho bệnh u thần kinh đệm ở trẻ em có đột biến BRAF V600E
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 16 tháng 10 năm 2023
|
Glioma (u thần kinh đệm) là một khối u hệ thần kinh trung ương nguyên phát xuất phát từ tế bào thần kinh đệm. Đây là một căn bệnh phổ biến nhất ở bệnh nhi. Trong khi việc cắt bỏ và hóa trị đã cải thiện tỷ lệ sống sót sau 5 năm lên 95%. Tuy nhiên, sự tái phát vẫn xảy ra trong nhiều ca mắc bệnh. Do vậy, nhu cầu nghiên cứu phương pháp điều trị mới là thiết yếu. Khoảng 20% u thần kinh đệm cấp độ thấp ở trẻ em có đột biến BRAF V600E. Do đó, một nghiên cứu đã được thực hiện để lý giải câu hỏi: Liệu Dabrafenib, chất ức chế BRAF V600E chọn lọc và Trametinib có thể mang lại lợi ích tương tự cho bệnh nhân nhi cũng như đối với người lớn hay không?
Cuộc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 bao gồm 110 bệnh nhân trong độ tuổi từ 1 đến 17 được chẩn đoán mắc bệnh u thần kinh đệm theo tiêu chí của Tổ chức Y tế Thế giới năm 2016. Họ được chỉ định ngẫu nhiên để nhận hóa trị liệu tiêu chuẩn hoặc liều trình điều trị với sự kết hợp giữa Dabrafenib và Trametinib. Dabrafenib được chỉ định bằng đường uống hai lần mỗi ngày, với liều 5,25 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể cho những bệnh nhân dưới 12 tuổi và 4,5 mg mỗi kg cho những người tham gia lớn tuổi hơn. Trametinib được dùng ở mức 0,032 mg mỗi kg cho bệnh nhân dưới 6 tuổi và giảm xuống 0,025 mg mỗi kg cho những người tham gia lớn tuổi. Sau thời gian theo dõi trung bình là 18,9 tháng, sự thay đổi làm giảm kích cỡ khối u được quan sát thấy ở 47% số người được điều trị bằng phối hợp Dabrafenib-Trametinib, cao hơn đáng kể so với tỷ lệ đáp ứng 11% ở nhóm đối chứng. Ngoài việc giảm khối u, liệu pháp kết hợp còn trì hoãn sự tiến triển của khối u tới 20,1 tháng, trong khi các khối u ở nhóm hóa trị tiêu chuẩn tiến triển trong vòng 7,4 tháng. Ngoài độ hiệu quả vượt trội trên, sự kết hợp Dabrafenib-Trametinib trong điều trị còn được dung nạp tốt hơn, chỉ một nửa số người tham gia báo cáo các tác dụng phụ nghiêm trọng so với gần như tất cả những người trong nhóm hóa trị.
Cuộc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 bao gồm 110 bệnh nhân trong độ tuổi từ 1 đến 17 được chẩn đoán mắc bệnh u thần kinh đệm theo tiêu chí của Tổ chức Y tế Thế giới năm 2016. Họ được chỉ định ngẫu nhiên để nhận hóa trị liệu tiêu chuẩn hoặc liều trình điều trị với sự kết hợp giữa Dabrafenib và Trametinib. Dabrafenib được chỉ định bằng đường uống hai lần mỗi ngày, với liều 5,25 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể cho những bệnh nhân dưới 12 tuổi và 4,5 mg mỗi kg cho những người tham gia lớn tuổi hơn. Trametinib được dùng ở mức 0,032 mg mỗi kg cho bệnh nhân dưới 6 tuổi và giảm xuống 0,025 mg mỗi kg cho những người tham gia lớn tuổi. Sau thời gian theo dõi trung bình là 18,9 tháng, sự thay đổi làm giảm kích cỡ khối u được quan sát thấy ở 47% số người được điều trị bằng phối hợp Dabrafenib-Trametinib, cao hơn đáng kể so với tỷ lệ đáp ứng 11% ở nhóm đối chứng. Ngoài việc giảm khối u, liệu pháp kết hợp còn trì hoãn sự tiến triển của khối u tới 20,1 tháng, trong khi các khối u ở nhóm hóa trị tiêu chuẩn tiến triển trong vòng 7,4 tháng. Ngoài độ hiệu quả vượt trội trên, sự kết hợp Dabrafenib-Trametinib trong điều trị còn được dung nạp tốt hơn, chỉ một nửa số người tham gia báo cáo các tác dụng phụ nghiêm trọng so với gần như tất cả những người trong nhóm hóa trị.