Sử dụng Vorasidenib để chữa trị khối u nguyên bào thần kinh đệm với đột biến ở gen isocitrate dehydrogenase
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 11 tháng 9 năm 2023
|
Các số liệu thống kê cho thấy rằng ở người lớn, phần lớn các ca bệnh khối u não là u thần kinh đệm và gần như tất cả chúng đều có đột biến gen isocitrate dehydrogenase (IDH). Những gen IDH bị đột biến này dẫn đến sự tích tụ 2-hydroxyglutarate có thể ngăn cản quá trình hydroxymethyl hóa DNA và biểu hiện của gen trong mô u thần kinh đệm. Vorasidenib là một phân tử có thể vượt qua hàng rào máu não và ức chế phiên bản đột biến của IDH; do đó, một nghiên cứu đã được tiến hành để đánh giá tác dụng của nó đối với các mô khối u thần kinh đệm ác tính.
Cuộc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 331 bệnh nhân - với độ tuổi trung bình là 40 - được chẩn đoán mắc bệnh khối u oligodendroglioma và u tế bào hình sao độ 2 thấp với đột biến IDH theo tiêu chí của WHO 2016. Những người tham gia này được chỉ định ngẫu nhiên để nhận giả dược hoặc 40 mg Vorasidenib uống mỗi ngày một lần. Sau thời gian theo dõi trung bình là 14,2 tháng, các nhà nghiên cứu quan sát thấy rằng thời gian sống sót không tiến triển trung bình của những người được điều trị bằng Vorasidenib là 27,7 tháng, cao hơn đáng kể so với 11,1 tháng của những người được điều trị bằng giả dược. Tiến triển của bệnh được ghi lại bằng cách sử dụng quét MRI và định lượng bằng cách sử dụng tiêu chí “Đánh giá phản ứng về ung thư thần kinh đối với u thần kinh đệm cấp độ thấp” (Tiếng anh: “Response Assessment for Neuro-Oncology for Low-Grade Glioma”). Các thông tin về tỷ lệ tử vong được ghi lại trong quá trình thực hiện nghiên cứu, các nhà nghiên cứu lưu ý rằng Vorasidenib làm giảm 61% nguy cơ tiến triển bệnh và tử vong. Về độc tính, những người được điều trị bằng Vorasidenib báo cáo tỷ lệ mắc các tác dụng phụ nghiêm trọng cấp 3 cao hơn dưới dạng tăng nồng độ alanine aminotransferase trong huyết thanh và aspartate aminotransferase so với nhóm dùng giả dược.
Cuộc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 331 bệnh nhân - với độ tuổi trung bình là 40 - được chẩn đoán mắc bệnh khối u oligodendroglioma và u tế bào hình sao độ 2 thấp với đột biến IDH theo tiêu chí của WHO 2016. Những người tham gia này được chỉ định ngẫu nhiên để nhận giả dược hoặc 40 mg Vorasidenib uống mỗi ngày một lần. Sau thời gian theo dõi trung bình là 14,2 tháng, các nhà nghiên cứu quan sát thấy rằng thời gian sống sót không tiến triển trung bình của những người được điều trị bằng Vorasidenib là 27,7 tháng, cao hơn đáng kể so với 11,1 tháng của những người được điều trị bằng giả dược. Tiến triển của bệnh được ghi lại bằng cách sử dụng quét MRI và định lượng bằng cách sử dụng tiêu chí “Đánh giá phản ứng về ung thư thần kinh đối với u thần kinh đệm cấp độ thấp” (Tiếng anh: “Response Assessment for Neuro-Oncology for Low-Grade Glioma”). Các thông tin về tỷ lệ tử vong được ghi lại trong quá trình thực hiện nghiên cứu, các nhà nghiên cứu lưu ý rằng Vorasidenib làm giảm 61% nguy cơ tiến triển bệnh và tử vong. Về độc tính, những người được điều trị bằng Vorasidenib báo cáo tỷ lệ mắc các tác dụng phụ nghiêm trọng cấp 3 cao hơn dưới dạng tăng nồng độ alanine aminotransferase trong huyết thanh và aspartate aminotransferase so với nhóm dùng giả dược.