NI006, một dòng kháng thể mới có thể dùng để chữa trị bệnh amyloidosis do transthyretin
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, BA, ScM
Được phiên dịch bởi Lê Phương Quỳnh Nhi, BA |
Đăng vào ngày 04 tháng 9 năm 2023
|
Protein transthyretin được dùng để vận chuyển thyroxine và retinol tới gan qua đường máu và dịch não tủy. Nhưng, khi protein bị lỗi, transthyretin có thể bị ứ ở tế bào cơ tim và dẫn đến đông cứng. Khi lượng transthyretin gia tăng, bệnh amyloidosis có thể giảm khả năng hoạt động tâm trương và dẫn đến rối loạn nhịp tim và ảnh hưởng đến chức năng tâm thu. Hiện tại, Tafamidis là loại thuốc duy nhất được cho phép điều trị transthyretin amyloidosis. Tafamidis có hiệu quả trong việc giảm triệu chứng nhưng không giúp ngăn bệnh. Một nghiên cứu đã được thực hiện để điều tra khả năng điều trị transthyretin amyloidosis của loại thuốc mới mang tên NI006.
NI006 là một kháng thể có khả năng bám vào các protein transthyretin bị lỗi và dẫn đến việc phân hủy bằng thực bào. Nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1 bao gồm 40 bệnh nhân đã được chẩn đoán mắc bệnh transthyretin amyloidosis và bị ảnh hưởng đến tế bào cơ tim. Để quyết định liều lượng tối ưu, nhóm nghiên cứu so sánh hiệu ứng của nhiều nồng độ của NI006 (0.3, 1, 3, 10, 30, và 60 mg trên mới kilogram cân nặng cơ thể) với giả dược. Thuốc được truyền qua đường tĩnh mạch và sức khỏe của các bệnh nhân được theo dõi trong vòng 12 tháng. Nhóm nghiên cứu kết luận rằng NI006 không gây ra nhiều phản ứng phụ; nhưng, các nghiên cứu lớn hơn ở các giai đoạn sau cần được thực hiện để giúp hiểu rõ hơn về tính an toàn của thuốc. Sử dụng MRI và quét hình phóng xạ, nhóm nghiên cứu tìm thấy rằng NI006 ở liều tối thiểu 10 mg trên mỗi kilogram trọng lượng cơ thể có khả năng cải thiện sức khỏe tim mạch.
NI006 là một kháng thể có khả năng bám vào các protein transthyretin bị lỗi và dẫn đến việc phân hủy bằng thực bào. Nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1 bao gồm 40 bệnh nhân đã được chẩn đoán mắc bệnh transthyretin amyloidosis và bị ảnh hưởng đến tế bào cơ tim. Để quyết định liều lượng tối ưu, nhóm nghiên cứu so sánh hiệu ứng của nhiều nồng độ của NI006 (0.3, 1, 3, 10, 30, và 60 mg trên mới kilogram cân nặng cơ thể) với giả dược. Thuốc được truyền qua đường tĩnh mạch và sức khỏe của các bệnh nhân được theo dõi trong vòng 12 tháng. Nhóm nghiên cứu kết luận rằng NI006 không gây ra nhiều phản ứng phụ; nhưng, các nghiên cứu lớn hơn ở các giai đoạn sau cần được thực hiện để giúp hiểu rõ hơn về tính an toàn của thuốc. Sử dụng MRI và quét hình phóng xạ, nhóm nghiên cứu tìm thấy rằng NI006 ở liều tối thiểu 10 mg trên mỗi kilogram trọng lượng cơ thể có khả năng cải thiện sức khỏe tim mạch.