Ức chế sự phát triển của các khối u desmoid bằng Nirogacestat
|
Được tóm tắt bởi Nguyễn Tiến Đạt, B.A, ScM.
|
Đăng vào ngày 17 tháng 3 năm 2023
|
Mặc dù không di căn, các khối u xơ lành tính (desmoid tumors) vẫn gây ra đau đớn và ảnh hưởng tới chức năng của các cơ quan bị chèn ép. Các khối u này tạo lượng protein Notch-1 cao bất thường và khiến cho bệnh tình nghiêm trọng hơn. Nirogacestat, một chất ức chế γ-secretase, có thể gián đoạn việc truyền tín hiệu của protein Notch. Vì vậy, công ty dược phẩm trị liệu SpringWork đã tiến hành nghiên cứu khảo sát tính khả thi của việc sử dụng Nirogacestat trong điều trị khối u xơ lành tính.
Nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 142 bệnh nhân được chẩn đoán bằng cách phân tích khối u. Độ tuổi trung bình của các bệnh nhân là 34 tuổi; 75% trong số bệnh nhân tham gia có khối u nằm ngoài khoang bụng với độ lớn của khối u trung bình từ 92 đến 115 mm. Trong 2 năm, Nirogacestat hỗ trợ ngăn chặn sử phát triển của khối u và tỷ lệ tử vong ở 76% bệnh nhân. Kết quả tương tự xảy ra 44% trong nhóm giả dược. Vì vậy, nhóm nghiên cứu kết luận rằng, sau 2 năm điều trị, Nirogacestat giảm tỷ lệ tử vong và sự phát triển của khối u lên đến 71% khi so sánh với nhóm giả dược. Ngoài ra, kích thước của khối u được đo bằng chụp MRI, và nghiên cứu kết luận rằng khối u được thu nhỏ ở 41% bệnh nhân điều trị với Nirogacestat; trong khi với nhóm giả dược, sự thu nhỏ của khối u chỉ xuất hiện ở 8%. Thêm vào đó, ở 7% bệnh nhân chữa trị với Nirogacestat, khối u đã biến mất hoàn toàn và điều này không được phát hiện ở nhóm giả dược. Nirogacestat cũng đem lại kết quả mong muốn sớm hơn. 50% số ca có sự thu nhỏ của khối u xảy ra sau 5.6 tháng điều trị; trong đó, thời gian trung bình để đạt được kết quả tương đương là 11 tháng ở nhóm giả dược. Vì có khả năng thu nhỏ khối u nên Nirogacestat cũng có khả năng giảm đau, giúp bệnh nhân tái hòa nhập, và cải thiện chất lượng sống. Mặc khác, Nirogacstat vẫn đem lại vài tác dụng phụ nhẹ như là: buồn nôn, mệt mỏi, giảm phosphat máu, và phát ban dát sẩn ở 30-50% số bệnh nhân. Một điều đáng lưu ý là 75% phụ nữ có thai điều trị với Nirogacestat có triệu chứng rối loạn chứng năng buồng trứng (triệu chứng suy giảm dần khi điều chỉnh liều lượng xuống mức thấp). Vì vậy, cần nhiều nghiên cứu sâu hơn về tính an toàn khi sử dụng Nirogacestat, đặc biệt với phụ nữ đang mang thai và các trẻ mới sinh.
Nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm 142 bệnh nhân được chẩn đoán bằng cách phân tích khối u. Độ tuổi trung bình của các bệnh nhân là 34 tuổi; 75% trong số bệnh nhân tham gia có khối u nằm ngoài khoang bụng với độ lớn của khối u trung bình từ 92 đến 115 mm. Trong 2 năm, Nirogacestat hỗ trợ ngăn chặn sử phát triển của khối u và tỷ lệ tử vong ở 76% bệnh nhân. Kết quả tương tự xảy ra 44% trong nhóm giả dược. Vì vậy, nhóm nghiên cứu kết luận rằng, sau 2 năm điều trị, Nirogacestat giảm tỷ lệ tử vong và sự phát triển của khối u lên đến 71% khi so sánh với nhóm giả dược. Ngoài ra, kích thước của khối u được đo bằng chụp MRI, và nghiên cứu kết luận rằng khối u được thu nhỏ ở 41% bệnh nhân điều trị với Nirogacestat; trong khi với nhóm giả dược, sự thu nhỏ của khối u chỉ xuất hiện ở 8%. Thêm vào đó, ở 7% bệnh nhân chữa trị với Nirogacestat, khối u đã biến mất hoàn toàn và điều này không được phát hiện ở nhóm giả dược. Nirogacestat cũng đem lại kết quả mong muốn sớm hơn. 50% số ca có sự thu nhỏ của khối u xảy ra sau 5.6 tháng điều trị; trong đó, thời gian trung bình để đạt được kết quả tương đương là 11 tháng ở nhóm giả dược. Vì có khả năng thu nhỏ khối u nên Nirogacestat cũng có khả năng giảm đau, giúp bệnh nhân tái hòa nhập, và cải thiện chất lượng sống. Mặc khác, Nirogacstat vẫn đem lại vài tác dụng phụ nhẹ như là: buồn nôn, mệt mỏi, giảm phosphat máu, và phát ban dát sẩn ở 30-50% số bệnh nhân. Một điều đáng lưu ý là 75% phụ nữ có thai điều trị với Nirogacestat có triệu chứng rối loạn chứng năng buồng trứng (triệu chứng suy giảm dần khi điều chỉnh liều lượng xuống mức thấp). Vì vậy, cần nhiều nghiên cứu sâu hơn về tính an toàn khi sử dụng Nirogacestat, đặc biệt với phụ nữ đang mang thai và các trẻ mới sinh.